בישראל נערכים מגוון רחב של ניסויים רפואיים בתחומים שונים: תרופות, אביזרים ומכשירים רפואיים (אמ"ר), מוצרים המכילים תאים ורקמות חיים, אפידמיולוגיה של מחלות ועוד.
המחלקה לניסויים קליניים עוסקת באישור ובפיקוח על ניסויים רפואיים בבני אדם (ניסויים קליניים). הניסויים נערכים על-ידי רופא אחראי בבית חולים, בהתאם לתקנות בריאות העם *
והנוהל המבוסס עליהן, נוהל ניסויים קליניים. הרופא החוקר מגיש בקשה לאישור ביצוע הניסוי לועדת הלסינקי במוסדו. ניסוי המוגדר כמיוחד ** מועבר לאישורו הסופי של מנהל בית החולים. ניסוי המוגדר כלא מיוחד ** נדרש לאישור נוסף של מנכ"ל משרד הבריאות. במקרים אלו צוות המחלקה לניסויים קליניים באגף הרוקחות, מוסמך להחליט ולחתום בשם המנכ"ל. החלטה יכולה להתקבל על סמך חוות דעת מומחים ו/או בפורום ועדות מרכזיות/עליונות לניסויים קליניים, בתחום המתאים. ניסויים גנטיים נערכים בהתאם לחוק מידע גנטי, 2000.
חשיפת המידע אודות ניסויים רפואיים המתקיימים בתחומי הרפואה השונים חשובה עבור הציבור הרחב. באתר האינטרנט העולמי נרשמים כל הניסויים הרפואיים המגייסים משתתפים לקבלת טיפול בקבוצות מקבילות על מנת לקבוע את בטיחות ויעילות הטיפול הרפואי. משרד הבריאות מפרסם את הניסויים הנערכים בארץ הרשומים במאגר העולמי.
* ניסויים רפואיים בבני-אדם, התשמ"א- 1980 על תוספותיהן ותיקוניהן עד 1999
** כמוגדר בתקנות
